يُستخدم CASGEVY لعلاج بعض مرضى فقر الدم المنجلي بعمر 12 سنة فأكثر ممن يعانون من نوبات انسداد وعائي متكررة.

كما يُستخدم لعلاج بعض مرضى الثلاسيميا بيتا المعتمدين على نقل الدم بعمر 12 سنة فأكثر.

يعتمد العلاج على أخذ الخلايا الجذعية المكوّنة للدم من المريض نفسه، ثم تعديلها جينيًا خارج الجسم باستخدام تقنية CRISPR-Cas9.

ويهدف هذا التعديل إلى زيادة إنتاج الهيموغلوبين الجنيني (HbF)، مما يساعد على تقليل تمنجل كريات الدم الحمراء والحد من نوبات الانسداد الوعائي المؤلمة المرتبطة بالمرض.

يتميز CASGEVY باستخدام الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض نفسه، ولذلك لا يحتاج العلاج إلى البحث عن متبرع بالخلايا الجذعية.

ومع ذلك، فهو علاج متقدم ومعقد، ويتطلب تقييمًا دقيقًا للمريض وإجراءه في مراكز متخصصة تمتلك خبرة في زراعة الخلايا الجذعية والعلاجات الجينية.

يمثل اعتماد CASGEVY تطورًا مهمًا في علاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا، إذ يفتح المجال أمام تقنيات تستهدف آلية المرض بصورة مختلفة عن العلاجات التقليدية التي تركز بصورة أساسية على السيطرة على الأعراض والمضاعفات.

وتكمن أهمية هذه التقنية في تعديل الخلايا الجذعية للمريض نفسه بهدف إحداث تأثير علاجي طويل المدى، ما يمثل مرحلة جديدة في تطور العلاجات الجينية لأمراض الدم الوراثية.